Adaptivní design může mít vliv na volbu délky studie několika způsoby:
1. Flexibilní velikost vzorku: Adaptivní design umožňuje flexibilní stanovení velikosti vzorku, což znamená, že velikost vzorku může být upravena na základě narůstajících dat a výsledků průběžných analýz. Tato flexibilita může pomoci snížit požadovanou velikost vzorku, což může vést ke kratší době trvání studie.
2. Průběžné analýzy: Adaptivní návrhy často zahrnují průběžné analýzy v předem definovaných fázích studie k posouzení hromadících se dat. Tyto analýzy mohou poskytnout pohled na účinek léčby a pravděpodobnost úspěchu, což může pomoci při rozhodování o pokračování, úpravě nebo předčasném ukončení studie. Pokud jsou významné výsledky získány brzy, může být studie ukončena dříve, než bylo původně plánováno, což má za následek kratší dobu trvání.
3. Účinné zjišťování dávek: V adaptivních studiích zjišťování dávek lze alokaci dávky upravit na základě míry odezvy pozorované u různých dávkových skupin. To umožňuje rychlejší identifikaci optimální dávky, čímž se zkracuje doba trvání studie.
4. Plynulý přechod fáze: Adaptivní návrhy mohou usnadnit bezproblémový přechod z jedné fáze studie do další (např. z fáze 2 do fáze 3) využitím kombinovaných nebo adaptivních protokolů. Tato integrace může zefektivnit celkový proces vývoje léku a potenciálně zkrátit dobu trvání studie.
5. Lepší kontrola poměru randomizace: Adaptivní návrhy mohou zlepšit rovnováhu v randomizaci, zejména v malých vzorcích, dynamickou úpravou poměru randomizace mezi léčebnými skupinami na základě nashromážděných dat. To může vést k rychlejšímu náboru a kratší době studia.
Je důležité poznamenat, že volba délky studie u adaptivních návrhů by měla vyvážit výhody flexibility a včasného rozhodování s robustní statistickou silou a úvahami o bezpečnosti pacienta.
Datum publikace: