遺伝子治療は、神経系の発達と機能に関与する特定の遺伝子を標的とすることにより、神経構造に影響を与える可能性があります。たとえば、遺伝子治療を使用して、神経接続の形成を強化したり、新しいニューロンの成長を促進したり、既存のニューロンの機能を改善したりする新しい遺伝子または修飾された遺伝子を脳に導入することができます。
有望なアプローチの 1 つは、遺伝子治療を使用して、シナプス可塑性に関与する遺伝子を標的にすることです。シナプス可塑性とは、経験に応じて他のニューロンとの結合を形成および変更するニューロンの能力です。遺伝子治療はシナプス可塑性を強化することにより、学習、記憶、その他の認知機能を改善する可能性があります。
遺伝子治療のもう 1 つの潜在的な応用は、神経伝達物質 (ニューロン間で信号を伝達する化学物質) の生成または機能に関与する遺伝子を標的とすることです。遺伝子治療は、神経伝達物質のレベルや活性を変更することにより、うつ病、不安症、統合失調症などの幅広い神経障害や精神障害を治療できる可能性があります。
しかし、脳における遺伝子治療の使用には、潜在的な毒性、意図しない突然変異、免疫反応などの重大なリスクが伴います。したがって、神経疾患に対する遺伝子治療の安全性と有効性を慎重に評価し、監視することが不可欠です。
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