临床试验中适应性设计的主要目的之一是通过允许基于积累的数据修改试验设计来提高研究的效率和灵活性。适应性设计允许修改研究的关键方面，例如样本量、分配比率、随机化程序或终点，以增加成功的机会或优化试验设计。
然而，自适应设计的使用可能会带来研究透明度方面的复杂性和挑战。以下是适应性设计可以影响研究透明度选择的几种方式：
1.实时修改：在适应性试验中，根据中期分析或试验期间积累的数据对研究设计进行修改。这些修改可能会影响研究中的统计假设和考虑因素。确保此类情况下的研究透明度需要清楚地记录和报告所做的更改、其背后的理由及其对研究结果的潜在影响。
2. 多个终点和分析：适应性设计通常涉及使用多个终点或分析来评估治疗效果。由于进行了多项统计测试，这可能会导致假阳性或假阴性结果的风险增加。在这种情况下，研究透明度至关重要，可以清楚地报告和区分主要终点和次要终点，并披露为控制总体 I 类错误率而进行的任何调整。
3.数据驱动的决策：自适应设计依赖于试验过程中积累的数据来做出修改决策。如果处理不当，这种数据驱动的方法可能会导致潜在的偏差，因为决策过程会受到中期结果的影响。报告决策过程的透明度对于展示调整背后的理由并最大限度地减少偏见非常重要。
4. 方案偏差和数据缺失：适应性设计常常因研究过程中的修改而导致方案偏差。这可能会导致计划的研究程序和执行的研究程序之间出现数据丢失或无法解释的差异。透明的报告应包括有关偏差、偏差处理方式以及为评估缺失数据对研究结果的影响而进行的任何插补或敏感性分析的详细信息。
总之，适应性设计引入了复杂性和潜在偏差，需要仔细解决，以确保研究透明度。充分报告修改、多终点、数据驱动的决策和偏差对于研究结果的解释和评估至关重要。
Publication date: