适应性设计是一种临床试验设计，允许根据积累的数据修改研究方案。它旨在通过在试验过程中更改样本量、随机比例、治疗方案甚至目标患者群体等关键设计元素，最大限度地提高临床试验的效率和潜在成功。
当谈到在自适应设计中使用历史控制数据时，有几个考虑因素：
1. 信息先验：历史控制数据可以提供有关特定患者群体的治疗效果或反应率的有价值的先验信息。这些先验知识可以通过贝叶斯方法纳入自适应设计中，从而实现更准确的预测建模和决策。
2.比较和调整：历史对照数据可以与正在进行的试验中积累的数据进行比较，以对样本量或治疗方案进行必要的调整。这种比较有助于评估历史控制数据的有效性和可靠性及其与当前试验的相关性。
3. 决策规则：适应性设计通常涉及中期分析，以评估积累的数据并确定是否需要对研究设计或治疗分配进行任何更改。历史控制数据可以用作参考比较器来指导这些决策规则并确保调整基于有意义且可靠的证据。
4. 组合数据：根据自适应试验的设计和目标，可以将历史控制数据与当前试验数据组合，以提高分析的统计能力和精度。这种组合可以更好地估计治疗效果并得出更可靠的结论。
值得注意的是，在自适应设计中使用历史控制数据应谨慎处理，以确保有效比较、最大限度地减少偏差并解决潜在的混杂因素。应采用统计方法和伦理考虑将历史控制数据适当地纳入自适应设计过程。
Publication date: