Adaptief ontwerp kan een aanzienlijke invloed hebben op de keuze van studiegedrag in klinisch onderzoek. Traditioneel volgen klinische onderzoeken een vast ontwerp waarbij het onderzoeksprotocol wordt vastgesteld vóór de start van het onderzoek en gedurende de hele studie ongewijzigd blijft. Met adaptief ontwerp daarentegen kunnen tijdens de proef wijzigingen worden doorgevoerd op basis van verzamelde gegevens.
Het belangrijkste voordeel van adaptief ontwerp is het vermogen om studies efficiënter en informatiever te maken door nieuwe informatie dynamisch op te nemen. Het stelt onderzoekers in staat om verschillende aspecten van het onderzoek aan te passen, waaronder onder andere de steekproefomvang, behandelingsarmen, patiëntenpopulatie, dosering en statistische procedures.
De keuze voor studiegedrag wordt bij het gebruik van adaptief ontwerp door meerdere factoren beïnvloed. Hier zijn een paar voorbeelden:
1. Beslispunten: adaptief ontwerp biedt mogelijkheden voor tussentijdse analyses, waardoor onderzoekers de effectiviteit van een behandeling kunnen bepalen, veiligheidsproblemen kunnen beoordelen of de steekproefomvang kunnen aanpassen op vooraf bepaalde beslissingspunten. De keuze voor studiegedrag draait om het bepalen van deze beslispunten en het analyseren van data op die momenten.
2. Aanpassing van de steekproefomvang: Adaptief ontwerp maakt herschatting van de steekproefomvang mogelijk op basis van verzamelde gegevens. Als het daadwerkelijke behandelingseffect significant afwijkt van de aanvankelijke aannames, kan de steekproefomvang worden aangepast om de statistische kracht van het onderzoek te behouden.
3. Aanpassing behandelarmen: Adaptief ontwerp maakt het toevoegen of verwijderen van behandelarmen tijdens de proef mogelijk, wat flexibiliteit biedt bij het gelijktijdig testen van meerdere behandelstrategieën of het laten vallen van ineffectieve armen. De keuze van het onderzoeksgedrag omvat het beslissen over mogelijke behandelingsaanpassingen en hun timing.
4. Patiëntpopulatie: Adaptief ontwerp zorgt voor een verschuiving in de kenmerken van de patiëntenpopulatie tijdens het onderzoek. Als aanvankelijke aannames over de respons van de patiënt of subgroepeffecten onnauwkeurig blijken te zijn, kunnen wijzigingen worden aangebracht om de selectie van patiënten te optimaliseren voor betere resultaten.
5. Aanpassingen aan statistische procedures: adaptief ontwerp kan het gebruik van complexere statistische methoden vereisen om rekening te houden met tussentijdse analyses en wijzigingen. De keuze van het studiegedrag omvat het selecteren van geschikte statistische procedures die de algehele validiteit en integriteit van het onderzoek behouden, terwijl rekening wordt gehouden met mogelijke vooroordelen die door aanpassingen worden geïntroduceerd.
Over het algemeen beïnvloedt adaptief ontwerp de keuze van het studiegedrag door meer flexibiliteit te bieden bij het aanpassen van belangrijke aspecten van het onderzoek op basis van verzamelde informatie. Het zorgt voor een efficiënter gebruik van middelen, betere besluitvorming en mogelijk grotere kansen op proefsucces.
Publicatie datum: