Il design adattivo si riferisce a un progetto di sperimentazione clinica che consente ai ricercatori di apportare modifiche allo studio sulla base dell'accumulo di dati dalla sperimentazione in corso. Queste modifiche possono includere cambiamenti nella dimensione del campione, nei bracci di trattamento, nei dosaggi, nella popolazione di pazienti o negli endpoint dello studio.
Quando si tratta di progettazione adattiva, la scelta della dimensione dello studio può essere influenzata da diversi fattori:
1. Informazioni ottenute durante lo studio: i disegni adattivi possono consentire una nuova stima della dimensione del campione sulla base dei dati osservati durante lo studio. Se il calcolo iniziale della dimensione del campione era basato su determinate ipotesi che risultano essere diverse dai dati raccolti, la dimensione dello studio può essere adeguata di conseguenza. Ciò consente un migliore utilizzo delle risorse e l'efficienza statistica, riducendo il numero di partecipanti necessari se i primi risultati indicano che la dimensione del campione pianificata è troppo grande o insufficiente.
2. Analisi intermedie: i progetti adattivi spesso incorporano analisi intermedie pre-pianificate, in cui i dati accumulati vengono rivisti in momenti specifici. Sulla base dei risultati dell'analisi intermedia, possono essere prese decisioni in merito alla prosecuzione, alla conclusione o alla modifica del processo. Se l'analisi ad interim dimostra che l'effetto del trattamento è maggiore del previsto, lo studio può essere interrotto prima con una dimensione del campione inferiore.
3. Analisi di futilità: un disegno adattivo può anche includere un'analisi di futilità, che consente la conclusione anticipata dello studio se diventa chiaro che il trattamento in fase di test è inefficace. Ciò aiuta a evitare l'esposizione non necessaria dei partecipanti a trattamenti inefficaci e consente l'interruzione anticipata con un campione di dimensioni inferiori.
4. Considerazioni sulle risorse: i progetti adattivi possono essere utili in situazioni in cui le risorse sono limitate. Consentendo aggiustamenti delle dimensioni del campione, i progetti adattivi possono aiutare a ottimizzare l'allocazione delle risorse e ridurre i costi associati allo svolgimento di prove più ampie.
Nel complesso, la flessibilità offerta dai disegni adattivi può aiutare a perfezionare la scelta della dimensione dello studio durante il corso della sperimentazione sulla base dei dati accumulati, considerazioni statistiche e vincoli di risorse.
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